Izvor: www.novilist.hr

Rijetke bolesti unatoč tome što od njih boluje vrlo mali broj svjetske populacije koja se procjenjuje na svega pet osoba na 10.000 stanovnika, sve se više nalaze u fokusu inovativne farmaceutske industrije.

S druge strane, rijetke su bolesti brojne i procjenjuje se da ih je poznato između 6.000 i 7.000. Kao takve osim kao područje zanimljivo za znanstvena istraživanja, postaju i područje koje ima značajan potencijal za stvaranje zasebnog tržišta lijekova koji postižu astronomski visoke cijene.

Primjerice, prvi lijek u zapadnom svijetu koji bi mogao "popraviti krive gene", nosi obećanje drastičnog poboljšanja života pacijenata kojima ultra-rijetka bolest "puni" krv s masnoćama.

Jedini problem je njegova cijena. Naime, genska terapija za nasljednu bolest poznatu kao LPL deficijencija uslijed koje može doći do letalno opasne upale jetre koštat će najvjerojatnije više od milijun dolara po pacijentu godišnje, jednom kad ovog ljeta u Europi krene u prodaju.

O tržišnom potencijalu lijekova za rijetke bolesti dovoljno govori primjer SAD gdje je više od četvrtine od 39 novoodobrenih lijekova u prošloj godini bilo namijenjeno liječenju rijetkih bolesti.

No stvaranje novog farmaceutskog Eldorada moglo bi poremetiti nekoliko vanjskih faktora, a među prvima svakako je i svjetska kriza.

Dosad su vlade i osiguravajuća društva naveliko prihvaćale cijene takvih lijekova koje mogu dosegnuti stotine tisuća dolara. Budući da je riječ o vrlo malom broju osiguranika koji trebaju takve lijekove, ukupni trošak za zdravstveni budžet prilično je mali.

Međutim, kreatori zdravstvene politike i zdravstvene vlasti ipak sve više, u okviru ograničenih proračuna, moraju paziti na balansiranje akutnih potreba nekolicine i znatno šireg interesa društva. Nadzor nad visokim cijenama ovakvih lijekova u svijetu raste.

Naime, stručnjaci u farmakoekonomici primjećuju porast interesa farmaceutskih kompanija za istraživanja na ovom području, a to objašnjavaju visokim cijenama koje takvi lijekovi postižu na tržištu.

Takvo stanje smatraju neodrživim, budući da su u ovom trenutku zdravstveni sustavi u cijelom svijetu nalaze pod rastućim financijskim pritiskom zbog kojeg se novac u zdravstvu sve pažljivije troši.

I dok liječenje ovih bolesti s napretkom medicinskih znanosti proširuje svoju paletu, u Europi je sve više naznaka da će oni koji to liječenje plaćaju, a to su zdravstvene vlasti i osiguravajuća društva, sve više stezati remen.